Warum seltene Krankheiten Tempo brauchen
Interview mit Dr. Michael Kickuth, Geschäftsführer DACH der Recordati Rare Diseases Germany GmbH
Recordati Rare Diseases agiert dort, wo andere aussteigen: bei Erkrankungen mit teils weniger als 100 Patienten in Deutschland. „Unser Wettbewerb ist oft nicht ein anderes Medikament, sondern das Abwarten“, sagt Dr. Michael Kickuth. Genau deshalb brauche es einen anderen kommerziellen und medizinischen Ansatz als im klassischen Pharmamarkt – mit langfristigen Beziehungen zu Zentren, Ärzten und Fachgesellschaften.
Deutschland als Taktgeber
Deutschland ist für Recordati nicht nur einer der wichtigsten Märkte, sondern auch globaler Impulsgeber. Häufig wird hier – parallel zu den USA – zuerst gelauncht. Erfahrungen aus Deutschland prägen damit internationale Entscheidungen. Gleichzeitig sieht Dr. Michael Kickuth strukturelle Defizite: Bürokratie und fragmentierte Zuständigkeiten bremsen klinische Entwicklung.
Daten gegen Verzögerung
Ein zentrales Problem seltener Erkrankungen ist die späte
Diagnose. Recordati setzt deshalb auf datenbasierte Ansätze. Mithilfe softwaregestützter Analysen werden Millionen anonymisierter Patientendaten ausgewertet, um Muster zu erkennen. Ziel ist es, Ärzte frühzeitig auf mögliche seltene Erkrankungen hinzuweisen – schneller als es klassische Awareness leisten kann.
Cushing als Systemtest
Am Beispiel des Morbus Cushing zeigt sich besonders deutlich, wo das System versagt – und wo gezielter Einsatz von Daten helfen kann. In Deutschland dauert es laut Studien fast doppelt so lange wie im europäischen Vergleich, bis die Erkrankung diagnostiziert wird. Die Symptome sind diffus, der Weg durch ein stark fragmentiertes Gesundheitssystem lang. Recordati arbeitet deshalb mit datenbasierten Analysemodellen und Fachgesellschaften, um Muster frühzeitig zu erkennen. „Unser größter Hebel ist nicht das Medikament, sondern die Diagnose“, betont Dr. Michael Kickuth – und macht Cushing zum Prototyp für einen neuen Umgang mit seltenen Erkrankungen. Ein Kern der Strategie: Medikamente von Big Pharma übernehmen, die dort nicht mehr im Fokus stehen. Mit größerer Leidenschaft und Spezialisierung gelinge es, mehr Patienten zu erreichen – und zugleich wirtschaftlichen Wert zu schaffen.
Blick nach vorn
Innovationen wie ein mRNA-basierter Ansatz zur Behandlung von Stoffwechselerkrankungen – zuletzt im Rahmen einer strategischen Zusammenarbeit mit Moderna zur Entwicklung und Vermarktung eines Medikaments gegen Propionsäureämie – weisen den Weg für die weitere Entwicklung. Entscheidend bleiben drei Kompetenzen: frühe Patientendetektion, aktive Therapieentscheidungen und langfristige Therapietreue. „Seltene Erkrankungen brauchen keine Randlösungen – sondern maximale Aufmerksamkeit“, so Dr. Michael Kickuth.
